Una nueva start-up espera transformar candidatos a fármaco en oro
medicinal mediante la revisión de ensayos clínicos fallidos para tratamientos de
la enfermedad de Alzheimer, y la identificación de subtipos de
pacientes para quienes dichos fármacos puedan realmente funcionar. Alzheon, una
compañía del área de Boston (EEUU), fue fundada con la creencia de que los
recientes avances en la comprensión sobre la enfermedad que tiene la comunidad
científica, y que han sido posibles gracias al uso de nuevas tecnologías de
análisis genético y neuroimagen, pueden arrojar luz sobre una enorme maraña de
datos de ensayos clínicos fallidos
En primer lugar, Alzheon analizará más de cerca un fármaco
diseñado para combatir las placas amiloides, que dañan el
cerebro y son el sello distintivo de la enfermedad de
Alzheimer..
En manos de otra compañía farmacéutica, el compuesto había pasado previamente
las pruebas de seguridad, pero no mostró un efecto suficientemente notable en el
deterioro cognitivo en estudios de pacientes con
alzhéimer. Sin embargo, posteriores análisis sugieren que en
pacientes con un determinado marcador genético para la enfermedad, el
medicamento logra retrasar la atrofia cerebral de forma significativa.
Alzheon cree que un ensayo de seguimiento logrará demostrar que el
medicamento es eficaz para pacientes con estos marcadores. El desarrollo de
fármacos para esta dolencia es particularmente difícil. Los científicos no saben
el origen de la enfermedad, por lo que los tratamientos experimentales podrían
no estar tan desviados. Además, se parece a otras formas de
demencia, por lo que los medicamentos se prueban en una mezcla
de pacientes, y algunos de ellos en realidad no la padecen.
También falta homogeneidad en entre los pacientes de
Alzheimer, y los distintos tipos necesitan medicamentos
diferentes. Pero, a pesar de todos los misterios por resolver, la comunidad
científica ha avanzado en su comprensión sobre esta enfermedad. Las herramientas
de neuroimagen pueden detectar la atrofia de las diferentes regiones del
cerebro y también la presencia de placas amiloides La
investigación genética, además, ha identificado diferentes variantes de ADN
heredadas que hacen que algunas personas posean más riesgo de contraer la
enfermedad.
Una creciente masa de información sugiere que el uso de medicamentos en
grupos estratificados de pacientes podría ser un paso adelante positivo, señala
el neurólogo especializado en demencia de la Universidad de la Salud de Indiana
(EEUU) Martin Farlow. “Lo que me hace ser mucho más optimista es que en los
últimos cinco a diez años hemos aprendido mucho acerca de la enfermedad de
Alzheimer“, asegura, en particular sobre biomarcadores de
proteínas que se pueden encontrar en el líquido cefalorraquídeo a través de
imágenes del cerebro, y con una mejor comprensión de la
genética de la enfermedad.
El viernes pasado, el Proyecto Internacional de Genómica del
Alzhéimer anunció que había descubierto 11 nuevos genes
asociados con la enfermedad, lo que viene a duplicar la cantidad conocida
anteriormente. Tener más vínculos genéticos ayudará a los investigadores y
médicos a clasificar mejor a los pacientes en diferentes grupos, afirma Farlow.
El principal candidato de Alzheon es un compuesto que había fracasado en ensayos
clínicos de fase tardía porque no se logró observar ningún efecto claro en todo
el grupo de pacientes. Sin embargo, en un nuevo análisis de los datos del
ensayo, el candidato a fármaco pareció disminuir la atrofia en ciertas regiones
del cerebro.
Encontraron que en los pacientes con una copia de esta variante, el compuesto
redujo significativamente la atrofia en el hipocampo, una región del
cerebro particularmente susceptible a los efectos dañinos de la
enfermedad de Alzheimer.
Si Alzheon es capaz de demostrar que el compuesto ralentiza en realidad el
deterioro cognitivo y la atrofia cerebral en pacientes con ese
marcador genético, la empresa lograría tener un medicamento que funcione para un
gran número de pacientes con alzhéimer.
Incluso si este nuevo enfoque logra funcionar bien, el tratamiento de la
enfermedad probablemente seguirá siendo difícil. Uno de los problemas es que
todos los medicamentos que se están probando sólo siguen una teoría sobre la
causa de la enfermedad, mientras que muchos investigadores argumentan que los
verdaderos culpables son otros cambios biológicos. Dicho esto, puesto que no hay
tratamientos que funcionen y dada la probabilidad de que la enfermedad de
Alzheimer alcance proporciones de epidemia, merece la pena
hacer pruebas estratificadas de los medicamentos existentes.
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